디앤디파마텍이 2027년을 후속 파이프라인의 임상 진입과 적응증 확장의 분기점으로 삼는다. 

간 섬유화 치료제 후보물질 'TLY012'의 첫 임상과 신경염증 치료제 NLY01의 새로운 파킨슨병 임상을 내년 상반기 시작하는 것이 목표다. 

대사질환 치료제 DD01은 글로벌 파트너십을 통해 임상 3상 진입을 추진한다. 장기적으로는 초기 기술이전을 넘어 대규모 글로벌 임상을 주도하고 신약의 상용화까지 연결하는 개발사로 성장하겠다는 비전을 제시했다.

이슬기 디앤디파마텍 대표는 3일 서울 코엑스에서 열린 '디앤디파마텍 R&D 데이'에서 주요 파이프라인 개발 방향과 중장기 성장 전략을 설명했다. 

이 대표는 "창업 이후 축적한 임상 경험과 펩타이드 개발 기술을 바탕으로 후속 프로그램의 개발 효율을 높이고 있다"며 "초기에는 후보물질 발굴에 3~4년이 걸렸지만 현재는 표적을 정한 뒤 2년 안에 후보물질을 선정할 수 있는 체계를 갖췄다"고 말했다.

가장 가까운 신규 임상 진입 과제로는 TLY012를 꼽았다. 

그는 "TLY012는 2027년 상반기 첫 임상 진입을 목표로 개발 중"이라며 "첫 적응증은 간경화증으로 결정했다"고 덧붙였다. 

이는 DD01의 대사이상 관련 지방간염(MASH) 임상에서 얻은 경험과 최근 치료제 개발 환경의 변화를 반영한 결정이다. TLY012가 임상 단계에 진입하면 만성 췌장염과 전신경화증으로 개발 범위를 넓히는 것도 검토중이다. 

이 대표는 "브라운대의대 암센터와의 공동연구에서 췌장암처럼 섬유화가 심한 특정 암종을 대상으로 전임상 효능을 확인했다"며 "다만 암 환자 대상 임상은 연구진의 관심과 후속 개발 가능성을 논의하는 단계"라고 첨언했다. 

디앤디파마텍은 장기적으로 자체 개발 중인 섬유아세포활성화단백질(FAP) 표적 PET 영상 기술과 치료제를 연계하는 방안도 구상중이다. 섬유화가 심한 종양을 영상으로 확인하면서 치료 효과를 평가하는 임상 설계가 가능할지 살펴보겠다는 취지다. 

이 대표는 "적응증을 단순히 늘리기보다 약물의 작용기전이 가장 큰 치료적 가치를 발휘할 수 있는 질환으로 확장하는 것이 중요하다"고 진단했다.

NLY01은 기존 파킨슨병 임상의 경험을 바탕으로 개발 전략을 재정비한다. 앞선 임상 2상은 전체 환자군에서 기대에 미치지 못했지만 60세 미만의 젊은 환자군에서 관찰한 효과를 토대로 용량과 투여 기간을 최적화하겠다는 전략이다. 

현재 디앤디파마텍은 존스홉킨스 연구진과 PET 영상으로 파킨슨병 환자의 신경염증을 분석하고 이를 바탕으로 투여량을 조절하는 새 임상 프로토콜을 설계중이다. 논의가 순조롭게 진행되면 2027년 상반기 NLY01의 새로운 임상을 시작할 수 있을 것으로 전망했다. 

NLY01의 다발성경화증(MS) 임상은 보다 긴 호흡으로 진행한다. 

이 대표는 "올해 4월 시작한 약 120명 규모의 연구자 임상에서 기존 파킨슨병 임상보다 높은 용량과 약 2년의 투여 기간을 적용하고 있다"며 "결과는 2028년 도출할 수 있을 것"이라고 예상했다. 

DD01은 글로벌 임상 3상으로 연결할 파트너를 확보하는 것이 다음 과제다. 디앤디파마텍은 GLP-1/GCG 이중작용제 후보물질 'DD01'의 글로벌 기술이전을 진행중이다. 

이 대표는 "좋은 임상 결과가 곧바로 기술이전으로 이어지는 것은 아니다"면서 "파트너사는 대규모 3상 투자와 상용화까지 책임져야 하는 만큼 신중하게 접근할 수밖에 없다"고 전했다.

이어 "연내 기술이전을 목표로 하고 있으며 상당히 긍정적인 방향으로 진전되고 있다"고 덧붙였다. 

새로운 성장축으로는 경구용 매크로사이클릭 펩타이드를 제시했다. 항체의약품을 통해 치료 효과와 시장성이 검증된 표적을 대상으로 주사제와 유사한 효능을 내는 경구 신약을 개발하는 것이 목표다. 

이 대표는 "초기 연구에서 확보한 결과를 바탕으로 복수 프로젝트를 진행하고 있다"며 " 인공지능(AI) 기술을 펩타이드 설계·약효 검증·제형 개발 역량과 결합해 신약 발굴 생산성을 높일 것"이라고 강조했다.

관계사도 중장기 성장에 기여할 것으로 기대했다. 

그는 "방사성의약품 치료제 관계사인 지-알파가 2027년 미국에서 복수 임상을 시작할 예정"이라며 "글로벌 제약사의 참여가 예상되는 후속 투자 유치도 마무리 단계"라고 설명했다. 

이 대표는 "다양한 후보물질을 확보했더라도 모든 프로그램에 자금과 인력을 동시에 투입할 수는 없다"고 강조하며 "자체 개발로 가치를 높일 과제와 조기에 협력할 과제를 선별하고, 임상 투자와 재무적 지속 가능성의 균형을 맞추겠다"고 전략을 제시했다. 

그는 "앞으로의 10년은 그 역량을 실질적인 신약 개발 성과로 증명해야 하는 시간"이라고 덧붙였다.