알지노믹스의 항암 유전자치료제 '타스피티마젠 아드벡(RZ-001)'이 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 신경교종(Glioma) 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Medicinal Product Designation)을 받았다.

알지노믹스는 22일 이번 결정으로 RZ-001이 유럽 희귀의약품 지정 절차를 완료했다고 밝혔다.

RZ-001은 앞서 미국에서도 간세포암(HCC)과 교모세포종(GBM) 적응증에 대해 각각 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)과 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다. 특히 간세포암에 대해서는 5월 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정도 받았다.

희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적고 치료 대안이 제한적인 질환에 대한 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계의 과학적·규제적 자문, 규제 수수료 감면 등의 혜택을 받는다. 시판허가 후에는 시장 독점권이 부여되는데, 유럽은 미국의 희귀의약품 시장 독점권 기간인 최대 7년보다 긴 10년의 독점권을 인정한다. 또한 유럽연합 회원국 전역을 대상으로 중앙집중심사 절차를 추진할 수 있다.

유럽 희귀의약품 지정 심사에서는 해당 질환의 희귀성 및 중증도, 개발 타당성, 기존 치료법의 존재 여부 등을 종합적으로 검토한다. 기존 치료법이 있는 경우에는 신청 의약품이 환자에게 상당한 혜택을 제공할 가능성을 뒷받침하는 근거가 중요하게 평가된다. 유럽의 희귀의약품 지정은 다른 규제 기관 대비 상대적으로 엄격한 심사 절차로 인식된다.

알지노믹스는 미국과 유럽에서 확보한 규제 지원을 활용해 RZ-001의 글로벌 임상 개발 전략을 구체화할 계획이다. 향후 기술이전 및 공동개발 등 다양한 사업화 기회도 모색한다. 임상 단계에 있는 간세포암과 교모세포종에 이어 신규 고형암종으로 적응증 확장을 추진하며, 글로벌 파트너사와 실질적인 협력 단계로 나아갈 계획이다.

김보미 알지노믹스 신약개발센터장(이사)은 "RZ-001이 미국에 이어 유럽에서 희귀의약품 지정을 확보함으로써 신약개발 가능성에 긍정적 신호를 더했다"며 "이번 지정을 계기로 글로벌 잠재 파트너사들에게 RZ-001의 가치를 더욱 적극적으로 알려 나가겠다"고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "교모세포종은 예후가 좋지 않고 미충족 의료 수요가 높은 상황"이라며 "유럽연합 집행위원회의 희귀의약품 지정에 이어 RZ-001이 난치성 암 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.