세포유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 자사 핵심 파이프라인의 제조 기반 기술에 대해 국가신기술(NET) 지정 기간을 2년 연장받았다.
이엔셀은 핵심 파이프라인 'EN001'의 제조 기반 기술이 국가신기술 지정 기간을 2년 연장받았다고 22일 밝혔다.
국가신기술 지정은 '산업기술혁신 촉진법'에 따라 국내에서 최초로 개발됐거나 기존 기술을 혁신적으로 개선한 기술 가운데 신규성, 기술성 및 상용화 가능성 등을 평가해 부여하는 제도다.
해당 기술은 샤르코-마리-투스병(CMT), 듀센 근디스트로피(DMD) 및 근감소증 치료용 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 제조 기술이다. 해당 기술은 지난 2023년 최초로 국가신기술 지정을 받았다.
이엔셀의 독자적인 세포배양 플랫폼 'ENCT'를 적용해 제대 유래 동종 중간엽줄기세포(WJ-MSC)의 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직재생 관련 인자 분비능을 강화한 차세대 줄기세포치료제 제조 기술이다.
해당 제조 기술은 현재 임상 2a상이 진행 중인 CMT1A 치료제 EN001에 적용되고 있다. 이엔셀은 최근 사회복지법인 삼성생명공익재단과 공동 출원한 EN001 제조공정 핵심 중간엽줄기세포 배양기술에 대해 미국 특허 등록 결정을 받았다.
앞서 양사는 CMT 치료기전 관련 미국 특허를 공동으로 등록했다. 이번 등록 결정으로 원료세포 배양 및 제조공정 기술까지 미국 내 권리화 범위를 확대했다.
EN001은 현재 샤르코-마리-투스병, 듀센 근디스트로피, 근감소증 등 3개 적응증으로 개발되고 있다. 이엔셀은 치료 선택지가 제한적인 희귀질환에서 임상적 가치를 우선 입증한 뒤 시장 규모가 큰 질환으로 적응증을 확대하는 '오펀-투-브로드(Orphan-to-Broad)' 전략을 추진하고 있다.
이 가운데 CMT1A는 EN001의 임상 개발이 가장 앞서 있는 핵심 적응증이다. 현재 삼성서울병원, 강동경희대병원, 동국대경주병원 등 국내 3개 기관에서 위약 대조 방식의 임상 2a상을 진행하고 있다. 반복 투여에 따른 안전성과 유효성, 적정 용량을 평가하고 있다.
글로벌 개발 기반도 확대되고 있다. EN001은 CMT 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽에서 희귀의약품 지정을 확보했다. DMD에 대해서도 미국 식품의약국 희귀의약품 지정을 받았다. 희귀의약품 지정에 따라 임상 개발 및 허가 과정에서 수수료 감면·면제, 과학적 자문 등의 지원을 받을 수 있다.
향후에는 품목허가와 관련 요건을 충족할 경우 일정 기간 시장독점 혜택이 적용될 수 있다. 이엔셀은 향후 CMT1A 임상 데이터를 지속적으로 확보해 안전성과 유효성을 평가할 계획이다. 후속 임상 개발과 글로벌 기술이전 및 사업화 기반을 강화할 방침이다.
장종욱 이엔셀 대표는 "이번 국가신기술 지정 연장은 EN001의 핵심 제조기술이 가진 기술성과 사업화 가능성을 다시 한번 확인했다는 점에서 의미가 있다"고 말했다.
그는 "최근 삼성생명공익재단과 공동 출원한 EN001 제조공정 관련 기술의 미국 특허 등록 결정에 이어 국가신기술 지정 기간도 연장된 만큼 CMT1A 임상 개발을 차질 없이 진행하고, DMD와 근감소증 등 적응증별 개발도 지속해 EN001의 가치를 높여 나가겠다"고 덧붙였다.
