이동훈 SK바이오팜 대표(사장)는 "이번에 도입한 오파칼림은 차세대 에셋으로, 우리가 잘하는 것을 강화할 수 있는 약물"이라고 말했다.
이동훈 대표는 26일 서울 웨스턴조설호텔에서 열린 기자간담회에서 "우리만큼 뇌전증 신약을 잘 볼 수 있는 기업은 없다고 생각한하며, 해당 에셋(오파칼림)의 성공을 자신한다"며 이 같이 밝혔다.
특히 그는 "오파칼림이 다시한번 우리의 급격한 성장을 위한 동력이 될 것으로 기대한다"며 "명확히 알고 큰 자금을 베팅한 것이라는데 의미가 있다. 이제 또다른 레벨로 성장할 수 있는 위치에 섰다"고 강조했다.
이날 SK바이오팜은 바이오헤븐으로부터 Kv7 이온채널 활성화제 '오파칼림(opakalim)' 등의 에셋을 총 7억9500만달러 규모로 도입(L/I)했다고 공시했다. SK바이오팜은 계약금만 4억달러(한화 약 5500억원)을 투자했으며, 향후 개발 및 허가 진행에 따라 최대 3억9500만달러의 마일스톤을 바이오헤븐에 지급한다.
이번 딜로 SK바이오팜은 오파칼림의 전 세계 독점 개발 및 상업화 권리를 확보하게 됐다. 또한 오파칼림 외에도 Kv7 디스커버리 플랫폼과 이를 기반으로 개발된 Kv7 계열 화합물에 대한 권리를 확보했다.
오파칼림은 현재 성인 부분발작(Partial-Onset Seizures, POS)을 적응증으로 하는 임상2/3상을 2건(RISE3, RISE2 study) 진행 중이다. 예정대로 진행될 경우에는 올해말 RISE3 임상의 첫 탑라인 결과를 확인할 수 있을 것으로 보인다.
이후 2028년에는 오파칼림의 두번째 임상의 결과가 도출된다. 이후 2029년중에는 미국 시장 출시를 목표로 한다.
이 대표는 "단일제품을 가진 바이오텍과 다중 제품을 가진 바이오텍은 완전히 다르다"며 "동일 적응증 특히 뇌전증에서 서로 다른 기전의 상업화 약물을 가지고 있다는 것은 이전과는 완전히 다른 레벨이라는 의미"라고 전했다.
이어 그는 "또한 현재 가장 강력한 상업화 네트워크를 구축해둔 엑스코프리 것을 그대로 사용한다는 것도 중요하다"며 "이는 "비용은 통제가 되는데 매출은 1+1이 될 수 있다는 의미"라고 설명했다.
또한 간담회에 참석한 유창호 SK바이오팜 전략본부장은 "오파칼림은 Kv7.2/7.3을 타깃해 선택적으로 활성화하는 차세대 기전의 약물"이라며 "특히 오픈라벨 확장(OLE) 데이터에서 보고된 우수한 내약성(tolerability)를 중요하게 봤다. 낮은 부작용(AEs) 발생률과 함께 부작용도 대부분 경증, 자연소실 된다는 점이 차별화 포인트가 될 것"이라고 내다봤다.
그러면서 "뇌전증 연구는 동물모델과 임상에서의 결과가 연관성이 높은 분야"라며 "전임상 데이터를 포함해 바이오헤븐이 개발중단한 전신뇌전증(IGE) 임상 데이터까지 확인할 수 있는 모든 결과를 종합적으로 분석해 임상에서 성공할 것이란 확신을 가지게 됐다"고 분석했다.
또 유 전략본부장은 "특히 뇌전증은 다양한 요인으로 발병하며 환자마다 필요한 약물이 다르며, 한명의 환자가 서로다른 기전의 다양한 약을 동시에 복용하기도 한다"며 "특히 이부분에서 엑스코프리가 커버하지 못하는 뇌전증 환자까지 오파칼림이 커버할 수 있을 잠재력이 있을 것으로 봤다"고 이번 딜의 의미를 부여했다.
아울러 "당연히 제논의 아제투칼너 데이터와 비교분석했으며, 시기적으로 오파칼림이 1~2년 뒤에 늦게 나오더라도, 시장을 장악할 수 있겠다고 판단했다"고 덧붙였다.
제논은 올해 3분기 오파칼림의 경쟁제품인 '아제투칼너'의 신약허가신청(NDA)을 FDA에 제출할 예정으로 알려졌다.
아제투칼너와의 내약성과 안전성 부분의 차별화 포인트를 묻는 질문도 이어졌고, 유 본부장은 "이는 약물의 기전으로 설명드리겠다"며 "아제투칼너는 Kv7 채널과 함께 GABA에도 결합한다. GABA는 뇌전증 치료에 도움이 되지만 부작용도 유발해 관리가 중요하다"고 했다.
그는 "반면 오파칼림은 GABA에는 결합하지 않는다"며 "이부분이 제일 큰 차별화 포인트이며, 낮은 부작용으로 의료진과 환자들이 자연스럽게 많이 사용할 수 있는 요인"이라고 강조했다.
아제투칼너의 임상2b(X-TOLE)에서 가장 흔하게 나타난 부작용은 어지럼증 24.6%, 졸음 15.6%, 피로 10.9% 등이었다(doi: 10.1001/jamaneurol.2023.3542).
반면 오파칼림은 부분발작 임상의 OLE 데이터에서 75mg 투여군 6개월차 분석결과 어지럼증 발생률은 5.0%로 보고됐다. 중도에 개발을 중단한 IGE 임상에서는 졸음, 어지럼증, 피로, 기억력 저하 등이 나타나지 않았다.
이동훈 SK바이오팜 사장은 “오랫동안 기다려 온 소식인 만큼 이번 오파칼림 도입 계약은 의미가 크다”며 “멀티 프로덕트(Multi-product)를 미국 시장에서 직판하는 완전히 새로운 단계로 진입할 것”이라고 예상했다.
그는 "우리는 국내 제약바이오 기업과 경쟁할 생각이 없고, 미국, 유럽 등에서 빅파마와 경쟁해 나갈 것"이라며 "뉴욕증시에 상장된 미국 바이오텍으로부터 후기 임상에셋을 확보했다는 것도 주목해야 한다”며 “다방면에서 새로운 단계로 진입하고 있다는 신호”라고 덧붙였다.
