앱클론은 3일 재발·불응성 혈액암 환자를 대상으로 진행 중인 CD19 CAR-T 치료제 '네스페셀(AT101)'의 임상2상 대상자 등록을 최종 완료했다고 밝혔다.
앱클론은 회사는 모든 투여를 마친 뒤 연내 최종 임상 데이터를 도출할 예정이며, 이를 바탕으로 신속승인을 신청할 계획이다.
네스페셀은 앱클론이 독자 개발한 핵심 항체 'h1218'을 적용했다. 기존 글로벌 CAR-T 치료제들이 공통으로 사용하는 'FMC63' 항체와는 다른 기전이다.
앞서 발표된 임상 2상 중간 결과에서 네스페셀은 객관적반응률(ORR) 94%를 기록했으며, 암세포가 완전히 사라지는 완전관해율(CR)은 68%였다. 앱클론은 미국과 호주 등 주요 국가에서 관련 특허를 확보했고, 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 및 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로도 지정됐다.
앱클론은 차세대 '인비보(In-vivo) CAR-T' 분야로 파이프라인을 확장하고 있다. 현재 스웨덴 스트라이크파마와 인비보 CAR-T 공동 개발을 진행 중이며, 최근에는 GC녹십자와도 공동 개발에 나섰다. 환자 맞춤형 제조가 필요한 기존 CAR-T 치료제의 고비용·장기 소요 한계를 극복하기 위한 행보다.
한국바이오협회에 따르면 글로벌 CAR-T 치료제 시장은 연평균 40%씩 성장하고 있으며, 2029년경에는 약 290억달러(약 39조원) 규모에 달할 전망이다. 이 중 네스페셀과 동일하게 CD19를 표적으로 하는 치료제가 높은 점유율을 차지하고 있다.
앱클론 관계자는 "이번 성과는 임상시험을 수행해주신 의료진과 기관의 헌신적인 노력과 전폭적 지원, 당사의 연구개발 역량과 국내외 파트너사들의 긴밀한 협력이 빚어낸 뜻깊은 결실"이라며 "철저한 최종 데이터 검증을 통해 품목허가를 차질 없이 완수하고, 고통받는 전 세계 혈액암 환자들에게 새로운 치료 수단을 하루라도 빨리 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
