알지노믹스는 30일 차세대 '인비보(in vivo) CAR-T' 치료 플랫폼의 연구성과가 국제학술지 '미국 화학회 생체재료과학 및 공학(ACS Biomaterials Science & Engineering)'에 게재됐다고 밝혔다.
이번 연구는 김현진 인하대 교수팀과 공동으로 진행됐다.
연구진은 알지노믹스의 독자적 원형 RNA(circular RNA) 기술과 인하대의 폴리아미노산 고분자 전달체를 결합해 정맥주사만으로 비장 내 면역세포에 선택적으로 RNA를 전달하는 데 성공했다.
알지노믹스의 원형 RNA는 불필요한 외부 서열이 없는 깨끗한 구조로, 우수한 안정성과 발현 지속성을 보인다. 김현진 교수팀의 양이온성 고분자 전달체는 엔도좀 탈출 능력과 입자 안정성을 높여 RNA의 세포 내 전달 효율을 높였다.
원형 RNA와 고분자 복합체를 정맥 투여했다. 그 결과, 복합체는 면역세포가 풍부한 비장에 선택적으로 전달됐다. 또한 전달된 RNA는 기존 선형 RNA 대비 높은 발현 지속성을 나타냈다. 비장 조직 내 T세포로의 높은 전달율도 확인됐다.
기존 CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 체외에서 조작한 뒤 다시 주입하는 방식으로 높은 치료 효과를 보였다. 다만 복잡한 공정과 투여 과정, 고비용이라는 단점이 있었다.
반면 인비보 CAR-T 기술은 CAR 유전자를 체내 면역세포에 직접 전달해 공정 단순화, 비용 절감, 치료 접근성 향상이 가능하다. 이번 연구는 체외 조작 없이 저비용으로 차세대 CAR-T 세포치료제를 제작할 수 있는 가능성을 제시했다.
김현진 인하대 교수는 "이번 기술을 바탕으로 지속적인 연구를 통해 폴리아미노산 고분자 기반 유전자치료제를 개발해 나갈 것"이라고 말했다.
이성욱 알지노믹스 대표는 "이번 산학협력 연구를 통해 원형 RNA 기술이 면역세포 표적 유전자 치료에 적용 가능함을 확인했다"며 "향후 원형 RNA 기반 고분자 복합체 플랫폼을 토대로 인비보 CAR-T를 비롯한 다양한 면역세포 기반 유전자치료제 라인업을 지속적으로 확장해 글로벌 시장 진출을 가속화할 것"이라고 강조했다.
