올릭스가 차세대 RNA 간섭(RNAi) 플랫폼 'OASIS'를 앞세워 비만·안과·중추신경계(CNS) 질환을 아우르는 전방위적 신약 개발과 대규모 글로벌 기술이전에 시동을 걸었다.
올릭스는 24일 유튜브 채널에 공개한 '2026 온라인 IR'을 통해 siRNA 플랫폼 리브랜딩과 '올릭스 2.0' 로드맵을 발표했다.
이날 행사에는 이동기 대표를 비롯한 주요 임원들이 참여해 간 외 조직 타깃 RNAi 플랫폼의 연구개발 성과와 사업개발 현황을 상세히 공개했다.
올릭스는 이날 ALK7 타깃 비만 치료제 후보물질 OLX501A의 영장류 데이터를 처음으로 공개했다. 원숭이 모델에 초기 물질을 3mg/kg 용량으로 단회 투여한 결과, 2주차에 지방조직 내 ALK7 mRNA가 최대 84% 감소했다. 4주차에는 약 70% 수준의 억제가 유지됐다.
최근 구축된 최적화 플랫폼을 통해 효능은 더 향상됐으며, 비만 마우스 모델에서는 체중 감소와 체성분이 개선됐다. 올릭스는 이런 데이터를 기반으로 2027년 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 개발중이다.
박준현 연구소장은 "최적화 전 초기 물질임에도 경쟁 약물과 대등한 수준의 효능을 보였다는 점에서 의미가 크다"며 "글로벌 파트너와의 조기 협력을 통해 개발을 가속화하고, 베스트인클래스(best-in-class) 잠재력을 갖춘 프로그램으로 발전시키는 것이 목표다"고 말했다.
이와 함께 올릭스는 기존 cp-asiRNA(자가전달 비대칭 siRNA) 플랫폼을 'OASIS(OliX Advanced Small Interfering RNA System)'로 리브랜딩했다.
이동기 올릭스 대표는 "이번 리브랜딩은 단순한 명칭 변경이 아닌 siRNA 기술의 진화 방향에 맞춘 전략적 전환"이라며 "siRNA 산업은 그동안 제한된 영역에서 기술적 리스크를 검증하며 기반을 다져왔으며, 이제는 검증된 기술을 바탕으로 다양한 질환과 전달 기술로 응용 범위가 빠르게 확장되는 단계에 진입했다"고 설명했다.
그는 "이러한 변화 속에서 단일 기술을 넘어 다양한 기술과 전달 전략을 통합한 확장 가능한 siRNA 개발 시스템 구축이 중요하다고 판단했다"고 덧붙였다.
올릭스는 안구 조직에 적용 가능한 듀얼 타깃 siRNA 플랫폼도 구축했다.
유리체 내 단회 투여 후 7일 시점에서 두 타깃 모두 유의미한 발현 감소를 확인했다. 개별 siRNA 병용 대비 더 우수한 발현억제 효과를 나타냈다.
업계 최초로 안구 조직에서 듀얼 타깃 억제 데이터를 확보한 올릭스는 현재 파트너사로부터 안과 질환 대상 듀얼 타깃 구조 설계 요청을 받아 전임상 단계 협의를 진행 중이다.
간 질환 영역에서도 듀얼 타깃 전략을 확장하고 있다.
올릭스의 GalNAc 기반 플랫폼은 하나의 siRNA 분자로 간세포 내 두 유전자를 동시에 균일하게 억제할 수 있으며, 병용 대비 변동성을 낮추고 CMC 효율을 높이는 장점을 갖는다. 비공개 대사질환 타깃 조합 연구에서는 mRNA 및 단백질 수준 모두에서 단독 대비 동등 이상의 발현억제를 확인했다.
박준현 연구소장은 "혈중 및 간 내 중성지방(TG) 감소에서 효과를 확인했다"고 강조했다.
신규 적응증 확대 전략도 추진한다.
CNS 영역에서는 IT(척수강 투여)와 TfR 기반 BBB 셔틀을 결합한 투트랙 전략을 구축하고 있다. 올릭스는 지난달 프랑스 벡터호루스(Vect-Horus)와 CNS 특화 연구 협업을 체결했으며, 스웨덴 Key2Brain과는 CNS 타깃 siRNA 적용을 위한 TfR 기반 BBB 셔틀 옵션 계약을 맺었다.
이번에 처음 공개된 신규 적응증인 자가면역 질환 영역에서는 원형 탈모 치료제 프로그램 개발도 진행 중이다.
올릭스 관계자는 "기존 안과·피부 및 간 조직 중심 플랫폼을 넘어 간 외 조직까지 확장 가능한 기술 체계를 구축하고, 이를 통해 연구개발 성과와 사업개발 역량을 동시에 입증했다"며 "글로벌 파트너십을 통해 검증된 플랫폼 경쟁력을 기반으로 지방조직·CNS·듀얼 타깃 등으로 빠르게 적용 범위를 확대하며 대형 딜을 포함한 지속적인 딜 플로우 창출을 가속화할 것"이라고 내다봤다.
